第65届美国血液学年会（ASH）由美国血液学会主办，将于2023年12月9日-12日在美国圣地亚哥召开，将有来自全世界100多个国家大约30000余名血液学专家等参会。

ASH是全球血液学工作者的盛会，是公布和发表各国的最新血液学进展的重大平台，每年汇集各国知名血液病学专家，分享全球最前沿的研究进展，更新全球突破性临床数据，是我国血液病学领域专家学者加强境外学术交流，了解、交流和借鉴国际前沿技术和先进经验难得机会与平台，对进一步提高我国血液病学领域医疗水平和服务能力，促进我国血液病学专科建设具有重要意义。

   博彩论坛附属协和医院血液科、福建省血液病研究所、福建省血液学重点实验室王少元教授团队成员陈智香、潘莉莉、王雪纯、赖小林等在本年度年会上提交5篇研究报告均被录用，其中1篇为口头报告（Oral），另外4篇为壁报展示（Poster）。

口头报告（Oral）01Targeting G3BP2 Sensitizes Acute Myeloid Leukemia to Venetoclax Treatment Via ELF1-MCL1 Axis

   陈智香博士等通过CRISPR/Cas9文库筛选分析、外部AML数据集以及本中心临床数据分析，发现RNA结合蛋白G3BP2高表达的AML患者预后不良，且同维奈克拉耐药相关。该研究首次发现G3BP2小分子抑制剂C108能够增加维奈克拉在患者AML细胞、AML细胞系以及白血病小鼠中的药物敏感性；发现下调G3BP2可抑制ELF1及MCL1表达，从而改善维奈克拉耐药。G3BP2可通过调节ELF1 mRNA稳定性，从而影响MCL1转录。这项研究首次揭示G3BP2通过ELF1-MCL1信号通路在维奈克拉耐药中的机制，有望成为AML治疗的潜在靶标，为克服维奈克拉耐药提供了新思路。

壁报展示（Poster）01Clinical Features and Monitoring of Germline CEBPA-mutated Carriers

   潘莉莉博士等发现多个急性髓系白血病（AML）家系具有CEBPA遗传致病性突变(CEBPAp30)，遗传该基因突变的个体中68%（57/84）患AML，中位发病年龄23岁。但大部分患者预后良好。CEBPAp30突变AML患者外显率高，发病年龄早，该研究首次报道了CEBPAp30突变AML患者的具体临床特征和预后，为CEBPAp30遗传性突变的AML患者和健康携带者遗传咨询和管理提供精确可信的数据支持。

02Homozygous CEBPA mutations predict favorable outcomes in AML patients

   潘莉莉博士等通过对1223急性髓系白血病（AML）患者进行全基因组或者靶向测序，发现CEBPA突变患者占8.7%（106/1223），其中CEBPAbZIP突变占44.3% (47/106)，且CEBPAbZIP突变具有更好的预后，与前人报道一致。并首次发现CEBPA纯合突变AML患者复发率低于CEBPA杂合突变AML，由此带来更好的总体生存率、无事件生存率与移植后生存率。CEBPA突变AML预后异质性较大，该项研究可为此类患者预后再分层提供临床证据，进而更精准地评估患者预后、优化治疗策略。

03Novel role of DHX15 in modulating AML/ETO9a Spliced Variant Production in AML/ETO+ AML

   王雪纯博士等研究发现DHX15与AE9a的表达呈负相关；通过RIP及RNA pull Down-MS实验，从分子学层面阐释DHX15与HNRNPL、SF3A2一起，在AE9a的产生中发挥着重要作用；DHX15还可通过ATM/AKT-p53-p21通路参与AML的发生发展。该研究可对AE9a异常转录本的产生及AML的靶向治疗提供新的思路。

04LncRNA FAMLF-2 promotes Leukemogenesis via the DHX9/c-Myc axis in Acute Lymphoblastic Leukemia

   赖小林博士等通过RACE技术扩增出FAMLF-2的转录本全长2393bp，为长链非编码RNA，发现l FAMLF-2在ALL中的高表达且与预后差相关。小鼠模型研究发现敲低FAMLF-2改善 AML小鼠总体生存率，首次发现FAMLF-2可通过DHX9调控c-Myc mRNA的稳定性。该研究为进一步阐明ALL疾病发生发展的分子机制，发现新靶点奠定理论基础。

   创新是推进医学发展的源动力。博彩论坛附属协和医院王少元科研团队以临床问题为导向，长期致力于家族性白血病的研究，在家系白血病的发病机制、临床及预防等方面取得系列原创性成果。该团队在国内首次建立一套临床行之有效的白血病易患家系初筛方法，通过大样本、多中心的流行病学问卷调查，筛查出许多白血病家系，构建完善了白血病家系标本库，并对白血病相关基因与功能进行深入研究，绘制与完善了家族白血病基因图谱，探索建立白血病风险预测模型。该团队在筛查发现白血病家系，探索家系白血病的分子发病机制，建立白血病风险预测模型等方面取得明显成绩，处于国内领先位置。